抄録
思春期前のステロイド依存性ネフローゼ症候群 (SDNS) の小児20人において，免疫抑制剤の第一選択としてシクロフォスファミド (CPM) 1.5～2.5mg/kgを12週間 (累積投与量: 200mg/kg未満) 投与し，後方視的に有用性を検討した。平均観察期間36.2ヵ月 (9～72ヵ月) において，CPM開始後，長期寛解を維持した患児は4例，非頻回再発へ移行した患児は8例であり，12例 (60%: 有効群) はSDNSから離脱しえた。一方，8例 (40%: 無効群) はCPM導入後もPSL 0.5mg/kg/2日以下に減量不可能のためシクロスポリン (CsA) に変更を要した。CPM導入前の再発時プレドニゾロン (PSL) 投与量1mg/kg/2日をcut offとして検定したところ，有効群は無効群と比較して高率に再発時のPSLがcut off値未満であることも判明した (p＝0.025)。以上よりSDNSの治療戦略として性腺機能障害が発現しにくい年少児では，免疫抑制剤の第一選択としてCPMを投与し，可能ならば思春期までCsA導入は温存することを考慮しても良いと思われた。
