抄録
要旨: 小児特発性ネフローゼ症候群の少なくとも20％の患者は，免疫抑制薬を用いても再発のコントロールが困難な難治性頻回再発型/ステロイド依存性ネフローゼ症候群(難治性FRNS/SDNS)となる。このような病態の患者を対象として，リツキシマブの有効性・安全性を検証するための医師主導治験が平成20 年9 月より全国9 施設で実施され，リツキシマブが極めて有効であり，安全性も許容範囲内であることが明らかにされた。また，世界に先駆けて，我が国で，難治性FRNS/SDNS に対するリツキシマブの適応拡大が承認された。しかし，リツキシマブは難治性FRNS/SDNS を治癒に導くものではなく，より有効で安全な治療法の開発が必要である。また，特異的治療法(原因療法)の開発のために，依然として不明な小児特発性ネフローゼ症候群の原因の解明を急ぐ必要がある。
