我が国における血友病レジストリの構築

抄録

レジストリは特定の疾患等の医療情報の収集のために構築したデータベースで，疾患の理解や医療の向上に役立てることと，新薬開発や市販後の安全対策を講じる薬事に関連した2つの目的がある．血友病では，男性の約1/5,000という有病率の低さ，また関節症の経過など長期にわたる観察が必要であることから，レジストリデータを利用した血友病患者のリアルワールドデータの収集は，治療の有効性や安全性の検証に有用であり，調査研究は我が国でも諸外国でも盛んに行われている．血液凝固異常症の中で患者数の最も多い血友病については，我が国でも1960年代以降とかなり前から調査が行われてきた．血液凝固異常症全国調査は20年以上継続してきているものの，データを有効利用することが困難なプロトコールで運用されている．我が国の新しいレジストリの開始に向けては，利活用可能な形でのデータ収集を行える形を目指しており，患者，医療者，企業，行政が一体となって構築作業が行われている．