原著
IX因子活性に基づいた半減期延長型第IX因子製剤（エフトレノナコグアルファ）による定期補充療法の有用性
2018 年 55 巻 3 号 p. 274-278
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2018 年 55 巻 3 号 p. 274-278
半減期延長型第IX因子製剤による血友病B患者のquality of lifeの改善が期待されている．重症血友病B患者に対し，半減期延長型製剤（エフトレノナコグアルファ，rFIXFc）による定期補充療法に変更した4症例で，その有効性を検討した．症例1，2は高校，中学のテニスクラブで活動中の17歳と14歳の兄弟で，従来の遺伝子組み換え第IX因子製剤であるノナコグアルファ40 U/kgを2–3日に1回投与する定期補充療法を行っていた．rFIXFc に変更し，投与後のIX因子活性測定に基づいたクラブ活動時のIX因子活性を推測し，40 U/kgを4日毎投与に定期補充療法のレジメンを変更した．クラブ活動時のIX因子活性を10%以上に維持することで，出血を経験することなくクラブ活動を継続している．症例3，4は7歳と3歳の兄弟で，乾燥濃縮人血液凝固第IX因子を兄は44 U/kg，弟は33 U/kgを，週2回投与する定期補充療法を行っていた．rFIXFcへの変更に伴い，兄は56 U/kg，弟は42 U/kgを6日毎投与のレジメンとし，トラフ値を3%以上に保った．4症例すべてで注射回数を減少しつつ，変更前と比較して年間出血回数はほぼ0にコントロールすることができた．これらの結果から，半減期延長型製剤は，患者個々の生活スタイルに応じたIX因子レベルを維持し，注射回数の少ない定期補充療法として有用であると考えられた．
