日本人小児血友病B患者におけるノナコグ ベータ ペゴルの有効性及び安全性の解析

抄録

ノナコグ ベータ ペゴル（N9-GP，レフィキシア^®）は半減期延長型遺伝子組換え血液凝固第IX因子（FIX）製剤である．国際共同第III相試験paradigm5においては，FIX活性0.02 IU/mL以下の中等症・重症小児血友病B患者を対象としてN9-GP 40 IU/kgが週1回定期的に投与された結果，その有効性と安全性が確認され，0.15 IU/mLを上回るFIXトラフレベルが報告されている．本研究では，N9-GPの日本人小児患者における有効性，安全性，薬物動態を評価するために，paradigm5に参加した日本人小児重症血友病B患者3例の結果を詳細に解析した．N9-GPの平均投与期間は3.29年であり，治療を要する出血が3例7件に認められた．全出血が軽度/中等度であり，N9-GPの単回投与で著効が得られた．試験期間に標的関節は生じず，年間出血率，年間自然出血率はともにparadigm5の結果と大きな相違はなかった．重度，重篤な有害事象及びN9-GPとの関連が疑われる有害事象，FIXインヒビターの発生は認められなかった．定期補充療法による平均FIXトラフレベルは0.172 IU/mLであり，paradigm5の結果とほぼ同様であった．3例という少数例の検討ではあったが，日本人の解析結果には，paradigm5全体の結果と比較して大きな差異はみられなかった．