血友病の治療が目覚ましい進歩を遂げる中，近年では出血が十分予防されているかだけではなく，患児・家族の生活の質（QOL）の向上も重要な治療評価の指標となってきている．エミシズマブは抗体製剤として，皮下注射による投与であること，半減期が長いことなど，これまでの血液凝固第VIII因子製剤とは異なる特徴を有している点から患児・家族のQOLの向上が期待されている．実際，HAVEN studyなど国際臨床試験，第1/2相試験，HOHOEMI試験など国内の患者を対象とした臨床試験や，その他の調査の結果から，小児，成人いずれにおいてもインヒビターの有無にかかわらず，QOLの向上が多く報告されてきている．またエミシズマブは選好度調査も行われているが，エミシズマブが投与された小児，成人患者いずれからの評価も高い結果であり，その理由には前述のエミシズマブの特徴が関連していた．宮城県立こども病院における投与例の調査からは小児血友病A患児ばかりでなく，その家族のQOL向上にも貢献している可能性が示唆されている．今後，エミシズマブの広がりやさらなる治療薬の進歩によって，血友病患児・家族のQOLのさらなる向上が期待される．
