化学修飾オリゴヌクレオチドを用いた核酸創薬

抄録

アンチセンス核酸やアプタマーは、mRNA発現の制御、タンパク質の機能を抑制することができ、核酸医薬品として米国で承認されている。また数多くの候補化合物が臨床試験に進んでいる。核酸医薬は、低分子化合物や抗体医薬が標的にできない分子に対して阻害剤を設計することができるので、低分子化合物や抗体医薬に続く、新たな創薬モダリティーとして注目されている。核酸医薬として使われているオリゴヌクレオチドの化学修飾や企業化の経緯について振り返り、それらの特徴や課題について述べる。