“RNA”を制御するモダリティの開発動向

抄録

　近年、アンチセンスやsiRNAに代表される核酸医薬の臨床開発/実用化が急速に進んでおり、これまで治療法に乏しかった遺伝子性疾患や難治性疾患に対する新たなモダリティとして注目を集めている。また、COVID-19のワクチン開発を契機に、一般にはほとんど認知されていなかった「mRNA」の医療応用が脚光を浴びることとなり、次世代のモダリティとして認知されつつある。これらの医薬品はRNAのレベルで生体を制御するという共通点があり、総じて高い薬効が得られていることからも、注目度の高い領域となっている。本稿では、RNAのレベルで生体を制御するモダリティの全体像を俯瞰し、それぞれの開発動向や特徴を整理する。