米国における治験薬申請等における一部の非臨床試験データは、CDISC標準であるSENDに準拠した電子データの提出が義務化されている。FDAへ提出する電子データは、試験の計画情報や結果を格納したデータセットだけではなく、そのデータセットの定義情報を、CDISC標準のDefine-XML Specification（Define-XML Spec）に従い作成するExtensible Markup Language（XML）ファイル：define.xmlに含める必要がある。define.xmlは、規制当局のデータレビューワーがSEND データセットを用いた審査を行う場合や、スポンサーが外部の施設にて作成したSENDデータセットを確認する際に、データ定義（各変数に格納される値や値の導出方法等）を参照するための重要な資料である。しかしdefine.xmlの重要性については一般的に理解されているとは言い難い状況であり、define.xmlの存在価値を再認識し、有効活用することが課題の一つである。
また、これまでdefine.xml作成においてはDefine-XML Spec v2.0での作成が義務化されていたが、2023年3月15日以降に開始される非臨床試験については、最新版であるDefine-XML Spec v2.1に従う必要がある。v2.1では、一部でこれまでとは異なった形式でデータセットや変数を定義するように仕様変更されているのに加え、これまでは含める必要のなかった定義情報も含める等の改訂点がある。しかし、v2.1対応のdefine.xmlの作成事例は少なく、ナレッジやノウハウが不足しているのが課題である。
本発表では、define.xmlの重要性を説くとともに、Define-XML Spec v2.1の概要とdefine.xml v2.1作成時の留意点を紹介する。
