筋ジストロフィーの遺伝子治療における骨格筋への遺伝子デリバリー

抄録

筋ジストロフィーは進行性の筋力低下を示す筋疾患で，筋形質膜関連蛋白質の遺伝子変異により正常蛋白質の発現がみられない．筋ジストロフィーの遺伝子治療のためにウイルスベクターなどを用いたいくつかの治療戦略が開発され，正常蛋白質の部分的発現は可能である．しかし，これら治療戦略でも筋特異的にさらに安全に全身の骨格筋に治療遺伝子を導入することはいまだ不可能で，臨床に適用できていない．
本稿では，筋ジストロフィーの発症原因とその遺伝子治療戦略について紹介し，全身の骨格筋を対象とした安全な全身投与に向けての現状と問題点ついて考察する．