ムコ多糖症児（者）の在宅酵素補充療法の可能性と課題

抄録

ムコ多糖症児（者）と家族の在宅酵素補充療法の可能性と課題を明らかにした．結果，在宅酵素補充療法を希望する方は全体の 66％であり，主治医の在宅診療も併せて希望していた．また，在宅酵素補充療法は通院の負担や感染リスクの軽減，社会生活と治療の両立の可能性があった．希望はあるが実施に至らないケースでは，地域医療の整備不足があった．在宅酵素補充療法を希望しない理由は，在宅酵素補充治療のイメージがわかない，副反応への対応に懸念がある，家と治療の場の線引きなどがあった．今後，在宅酵素補充療法の利点，欠点などの情報を提供することにより，この治療法の理解の促進と，希望する方が実施できるような地域医療の整備が求められる．