実用化が進みつつある遺伝子治療の現状と展望―AAVベクターを中心に

抄録

遺伝子治療が探索の段階を経て，少しずつ実臨床の中で存在感を増してきた。中でもAdeno-associated virus（AAV）ベクターはさまざまな標的組織に対して特異性を高めたキャプシドの開発が幅広く行われており，薬として上市されたものも増えてきている。本稿では遺伝子治療の原理につき解説するとともに，AAVベクターの性質と治療に向けた取り組みの現状を述べる。さらには近年増大している感染症に対する開発に関して，先行している具体例につき紹介する。