小児ネフローゼ症候群患者に対する遺伝子組換え人血清アルブミン製剤の使用経験

抄録

【はじめに】遺伝子組換え人血清アルブミン (rHSA) 製剤はピキア酵母を宿主とした組換え型人血清アルブミン製剤である。成人肝硬変症やネフローゼ症候群 (NS) 患者への投与報告は散見されるが，小児患者への投与報告は未だない。今回われわれは，小児NSに伴う浮腫に対しrHSAを投与し，主にその安全性を中心に検討した。
【対象，方法】2008年9月から2009年1月までNSにて当院で入院加療され，浮腫，尿量低下，循環不全をきたし，利尿剤のみでは症状の改善が得られない状態の患者で同意が得られた6例 (4～17歳)，延べ8例を対象とした。原疾患は，微小変化型3例，巣状糸球体硬化症2例，紫斑病性腎炎1例であり，当施設倫理委員会の承認後に本剤の投与を開始した。投与法は一定ではなく個々人の臨床状態により調整したことから，1日投与量は4～37.5g，投与期間は3～22日であった。
【結果】本剤投与前の血清抗ピキア酵母IgE抗体はすべての症例で陰性であった。また，rHSA投与後1～4ヵ月での抗体が陽性化した者も認められず，繰り返し投与によるアレルギー反応はみられなかった。いずれの症例も浮腫の改善，尿量の増加，循環動態の安定が得られ，血清アルブミン値も改善が認められた。
【まとめ】今回のわれわれの検討からは，rHSA製剤は小児NS患者の浮腫に対し安全に投与が可能であり，従来の献血由来アルブミン製剤 (nHSA) の近い将来の代替え療法としての可能性も示唆された。今後多数の症例で長期間の検討が必要である。