指定難病としてのサルコイドーシス

抄録

　「難病」という言葉は，スモンを対象に，昭和44年に厚生省に調査研究協議会が組織されたことに始まる．昭和47年に難病対策要綱が策定され，当初，スモンの他8疾患に対して，難病の病因・病態の解明研究および診療整備のみならず，医療費の公費負担が目指されることとなり，この中に，既にサルコイドーシス（サ症）が含まれていた． 　その後，研究対象とする病気の数は徐々に増加し，平成23年度末では対象患者数は78万人にまで増加し，国，地方自治体の財政悪化も伴い，平成27年1月に，持続可能な社会保障制度の確立を図るための改革の推進に関する法律とし，難病法が施行された．これによって，難病の患者に対する医療費助成に消費税などの財源が充てられることとなり，安定的な医療費助成の制度が確立した．更に，令和5年に難病法の改正がおこなわれ，国による難病の情報収集，都道府県等の国への情報提供義務，安全管理措置，第三者提供ルール等が規定され，医療費助成の対象とする疾患は，新たに「指定難病」と呼ばれることとなった．令和7年4月現在の指定難病は348疾病に及んでいる． 　サ症においては，上記のように，難病として最も古い歴史を持つ疾患の一つであるにもかかわらず，いまだに原因の解明，新規治療薬の開発には至っていないのが現状である．本稿では，これまでの難病の歴史と，今後のサ症の方向性につき述べた．今後の考察の一助となれば幸いである．