急性リンパ性白血病に対するCAR-T療法―国内のreal world―

抄録

tisagenlecleucelが日本で薬事承認されてから5年以上が経過した．日本CAR-Tコンソーシアムは，本邦におけるtisagenlecleucelのリアルワールド（RW）での使用経験を把握するために，tisagenlecleucelを投与された小児AYA世代再発・難治性B-ALLのデータベースを構築した．2019年5月22日以降，日本の11施設が参加し，2022年2月1日時点で合計42例の輸注患者が解析された．

全奏効率（CR/CRi）は93%であった．Tisagenlecleucel輸注後の1年OS率は82%，EFS率は56%であった．27例（64%）の患者はtisagenlecleucel輸注前の骨髄リンパ芽球が5%未満の患者で1年EFS率が80%であったのに対して骨髄中の芽球5%以上の症例では1年EFS率が24%であった（p<0.0001）．多変量解析により，造血細胞移植（HSCT）の既往（n=23，55%）患者が予後良好であることが明らかになった．HSCT既往患者の1年EFS率は75%であったのに対し，HSCT未実施例では24%であった．

これらの患者集団の長期フォローアップデータおよび患者サンプルのさらなる詳細な解析により，CAR-T治療に関するさらなる知見が期待される．