先天性免疫異常症（inborn errors of immunity: IEI）に対する同種造血幹細胞移植の前処置として，従来は骨髄破壊的前処置（myeloablative conditioning: MAC）が主に用いられてきたが，治療関連毒性の高さが課題であった．強度減弱前処置（reduced-intensity conditioning: RIC）の導入により治療関連死亡は減少した一方，生着不全が新たな問題となった．近年，薬物動態学的モニタリング（therapeutic drug monitoring: TDM）によりブスルファン（busulfan: BU）の用量調整を行うTarget BUによる良好な成績が報告されているが，TDMの実施が困難な施設も少なくない．当院ではTDMを必要としない高用量メルファランを用いた前処置（FLU/MEL 180）を導入している．本研究では，2005年から2023年に当院で施行された骨髄不全症を除くIEIを主とした非悪性血液疾患に対する造血幹細胞移植25件（RIC 17件，MAC 4件，FLU/MEL 180 4件）を後方視的に解析した．生着不全は5件に認められ，いずれもRIC群で発生しており，MAC群およびFLU/MEL 180群では認められなかった．高用量メルファランを用いた前処置は，BUのTDMが困難な環境下において，IEIに対する移植前処置の選択肢の一つとなり得ると考えられた．
