日本人第Ⅰ相試験を活用したグローバル貢献の取り組み

抄録

近年、海外で先行して早期の臨床開発が進められた医薬品の、日本の国際共同治験への参加については、そのタイミングや事前の日本人被験者による第I相試験の要否など、多くの議論が起こっている。 昨年12月に「海外で臨床開発が先行した医薬品の国際共同治験開始前の日本人での第Ⅰ相試験の実施に関する基本的考え方について」（令和５年 12 月 25 日医薬薬審発1225 第２号厚生労働省医薬局医薬品審査管理課長通知）が発出され、原則、日本人被験者による第I相試験を追加で実施する必要はないことが明記された。しかし，日本人での安全性を確認することは依然として重要であり，後期試験への影響を考慮すると日本人第Ⅰ相試験は実施する価値があると考える。一方で，グローバル企業の視点に立つと日本人第Ⅰ相試験はグローバル開発上の負荷となるため，実施のためには日本人での安全性を確認するためだけではなく，グローバル後期開発につながる，より科学的に意味のあるデータを得るための貴重な機会として捉え，活用することが重要である。 本演題では、日本人第I相試験を日本人被験者の安全性を評価するだけに留まらない、後期開発につながるデータ取得の機会として利用し，グローバル開発プロジェクト全体に貢献したノバルティスファーマの取り組みを紹介する。