抄録
遺伝子治療とは, 既存の治療法では有効性が期待できない疾病に対して遺伝子自身もしくは遺伝子を導入した細胞を投与することで致死的あるいは難治性疾患により, 著しく低下した生活の質を改善させる治療法である. 10年前米国において遺伝子治療が開始され, これまで約3000人の患者さんへ臨床試験が実施されてきた. 大部分の遺伝子治療が当初の期待どおりの結果は生み出さなかったが, 最近の遺伝子導入法の改良により極めて良好な臨床成果が得られるようになった疾患もでてきている. また, -遺伝子治療は, 細胞治療や幹細胞由来の臓器再生への応用へも発展してきている.
