遺伝子組換えヒトエリスロポエチンの再生不良性貧血に対する効果

—第II相臨床試験—

抄録

15歳以上の再生不良性貧血患者37例（Hb濃度10 g/dl未満）に対して遺伝子組換えヒトエリスロポエチン（rHuEPO, エポエチンアルファ）を3,000∼24,000IU/body/日の漸増法にて連日皮下投与し，有効性および安全性を検討した。投与前非輸血例はHb濃度が1 g/dl以上上昇した症例，投与前輸血例は輸血量が50%以上減少した症例を有効例と判定した。全体の有効率は34.5%（10/29例）であり，軽症例ほど高い有効率が得られた。軽症例は6,000IUまでの増量で効果が認められたが，中等症，重症例は24,000IUまでの増量を必要とする症例が多かった。特に重篤な副作用，臨床検査値異常は認められなかった。以上の結果より，再生不良性貧血に対するrHuEPO投与は有用であると考えられた。