骨髄増殖性腫瘍：治療最前線

抄録

骨髄増殖性腫瘍のうち，polycythemia vera（PV），essential thrombocythemia（ET）の生命予後は比較的良好である。現在の治療の主眼は血栓症の予防であり，PVでは瀉血とhydroxyurea（HU），aspirinが，ETではHUまたはanagrelideが第一選択薬として使用されている。次世代のinterferonであるropeginterferonとHUを比較した前向き第3相試験の長期観察結果では，ropeginteferonはHUと比べ血液学的効果にすぐれており，有害事象はより少ないという結果であった。骨髄線維症の生命予後は不良であり，中間リスク-2，あるいは高リスクで適切なドナーが得られる場合は，造血幹細胞移植が考慮される。移植非適応の場合，JAK1/2阻害剤であるruxolitinibは，骨髄線維症に伴う脾腫，全身症状の改善に優れた効果を示すのみならず，生命予後延長効果も示されている。過去に行われた複数のJAK阻害剤の開発は，主に有害事象のために断念されてきたが，最近になり期待がもてるJAK阻害剤の成績が報告されている。また，ruxolitinibでは改善が望みにくい貧血，骨髄の線維化を標的とした薬剤の開発も行われている。