骨髄異形成症候群の最新治療

抄録

骨髄異形成症候群（myelodysplastic syndromes, MDS）は造血細胞のクローン性異常によって造血不全と急性骨髄性白血病への移行をきたす造血幹細胞腫瘍である。中高年層に多く発症し化学療法への反応が得られないことが多く，同種造血幹細胞移植以外の治療法では治癒が期待できない予後不良の疾患である。近年代替ドナーや減弱した前処置により高齢者においても同種造血幹細胞移植の適応が拡大したほか，疾患の原因遺伝子の解明とともに活発に新規薬剤の開発が行われており，すでに疾患の経過を改善できる薬剤としてazacitidineやlenalidomideといった分子標的薬がわが国においても用いられている。貧血の治療では赤血球造血刺激因子製剤が，支持療法では経口鉄キレート薬などが使用できるようになり，新規薬剤の治験も進行中である。本稿ではMDSのリスク別の治療方針を示すとともに，開発中の薬剤についても一部触れる。