リアルワールドデータの承認申請利用における日米の関連規制と利用事例

抄録

医薬品開発におけるリアルワールドデータ (RWD) およびリアルワールドエビデンス (RWE) の活用は, 開発の効率化, 患者の新薬へのアクセス向上, 二次利用データの活用による医療機関側のデータ収集の負担軽減など, さまざまな立場でのメリットが期待される. 一方で, RWD/RWEの承認申請での受け入れ可能性は日米を含むいずれの国においても不明確な点が多い. そこで, 日米の規制当局におけるRWD/RWEに関する規制と基盤整備プロジェクトおよび承認申請でのRWE活用事例について調査した. 規制や基盤整備プロジェクトは, 日本では未承認薬や適応外使用に関するもの, 市販後の安全対策を目的としたものおよびレジストリデータ活用に関連する取り組みがみられた. 一方, 米国では, FDAから承認申請へのRWD/RWE活用を評価するための枠組みが示されていた. また, FDAは製薬や医療データベース分野の民間企業やアカデミアと協業して, RWD/RWEの活用の可能性や懸念点を検討するプロジェクトを実行していた. FDAへの承認申請でRWEがエビデンスとして採用・不採用となった事例からは, エビデンスとしての適切性や信頼性が問われる点が明らかになった. また, 米国ではレジストリデータ, もしくは電子健康記録 (EHR) データにもとづく事例が認められたが, 日本ではレジストリデータが主に活用されていた. わが国において承認申請へのRWD/RWE活用を促進するためには, 多様なデータソースを利用できる環境整備や, 信頼性のあり方の共通目線をもつことが重要である.