ファルマシア
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最前線
嚢胞性線維症のユビキチン創薬
沖米田 司
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2020 年 56 巻 1 号 p. 31-35

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抄録

近年,嚢胞性線維症(Cystic Fibrosis: CF)の病因発症機構が分子レベルで明らかとなり,根本的治療薬として CFTR モジュレーターが上市された.しかしながら,臨床での CFTR モジュレーターの有効性は非常に低く,新しい作用機序に基づいた根本的治療薬の開発が世界中で期待されている.CF の原因となる CFTR の発現異常にはユビキチン化が関与し,その分子機構も明らかになりつつある.本稿では,CF の根本的治療薬の現状と,最近注目されているユビキチン創薬の可能性について紹介する.

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© 2020 The Pharmaceutical Society of Japan
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