ビルテプソ^®点滴静注250mg

抄録

ビルトラルセンは、デュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の変異したジストロフィン遺伝子のエクソン53をスキップさせるアンチセンス核酸で、機能のあるジストロフィンタンパク質の産生を促す。臨床試験において、治療効果を期待できる結果が得られたことから、本邦で「エクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子の欠失が確認されているデュシェンヌ型筋ジストロフィー」を効能・効果として2020年3月に製造販売承認を取得した。