クリニカル・イノベーション・ネットワークにおける筋ジストロフィーの取り組み

リアルワールドデータの利活用を見据えた患者レジストリ構築に向けて

抄録

クリニカル・イノベーション・ネットワーク（Clinical Innovation Network: CIN）とは疾患登録システム（患者レジストリ）等の疾患登録情報を活用した臨床開発インフラの整備のことであり，疾患登録情報を活用した効率的な治験や製造販売後調査および臨床研究の体制構築を推進する構想である．2009年より筋ジストロフィー患者登録システム（Registry of Muscular Dystrophy: Remudy）が運用されている．レジストリを国際的に連携させるためには，同じ収集項目を設定する必要がある．レジストリの最低限必要となる収集項目として，米国ではGlobal Rare Disease Registry Data Repository（GRDR）から，欧州ではEuropean Union Committee of Experts on Rare Diseases（EUCERD）から収集項目に関する標準が発表されているが，日本ではGRDRやEUCERDが提案する最小データセットは提案されていない．CDISC（Clinical Data Interchange Standard Consortium）は，臨床試験を初めとするヘルスケア業界のデータ共有，交換，再利用等のための世界標準を提案する非営利団体であり，汎用性が高く，様々な疾患の臨床試験データに適用できるCDISC標準を定めている．また，CDISCは2017年にデュシェンヌ型筋ジストロフィー（Duchenne muscular dystrophy: DMD）の疾患領域別データ標準（Duchenne Muscular Dystrophy Therapeutic Area User Guide: TAUG-DMD）も公表している．疾患横断的な研究では，収集項目の設定漏れによるデータの欠損，試験毎の回答の選択肢が異なる等の問題が生じるため，レジストリの構築にはCDISC標準等のデータ標準を用いることは大切である．臨床でのデータ収集のしやすさも考慮し，臨床現場とデータ標準の両方の視点をもつことが重要である．RWD（Real World Data）の利活用を活性化するためにも，レジストリに関する国際的な標準を整備し普及する意義は高いと考えられる．現在，TAUG-DMDおよびGRDR，EUCERD等の国際標準を用いて収集項目を調査し，患者レジストリの標準項目を検討している．