我々は出血傾向を伴う免疫性血小板減少症（ITP）難治例に対してミコフェノール酸モフェチル（MMF）が有効と考えられた1例を経験した．症例は8歳女児．紫斑と鼻出血を契機にITPと診断し，二次性ITPのスクリーニングで有意な所見を認めなかった．Evans症候群の母，母方家系で血小板減少症罹患者1名の家族歴を有した．免疫グロブリン大量療法，ステロイド，ステロイドパルス療法は無効であり，当院倫理委員会の承認を得た上でトロンボポエチン受容体作動薬（TPO-RA），リツキシマブを使用したが効果は一時的なものであった．MMF導入後に血小板数は安定し，MMF開始5か月，6か月，14か月後にそれぞれステロイド，TPO-RA，MMFの投薬を終了できた．小児難治性ITPに対してMMFは有効な選択肢となる可能性がある.
