疾患動物の診断・治療データを用いた医療機器の安全性・有効性評価の基本的考え方

抄録

ヒト用医療機器開発における一般的な非臨床試験では，人為的に特定の疾患を誘発したモデル動物を用いる．一方，がんなどの自然発症した疾患を有するコンパニオンアニマル（疾患動物）は，免疫機能を保持しているとともに，慢性疾患の病態を試験対象部位やほかの臓器に反映させることができるため，ヒトでの安全性や有効性をより正確に評価するために有用な動物種であると考えられる．疾患動物を用いたパイロット試験は，革新的な技術を用いたヒト用医療機器のFirst-in-Human試験前の貴重な評価方法のひとつとして利用できる可能性がある．しかし，その実践にあたっては，倫理的基盤，遵守すべき法律，適応症例，リスク評価，安全性・有効性評価法，実施体制などについてレギュラトリーサイエンスの視点から十分検討する必要がある．これらの背景から，われわれは世界に先駆けて最先端の試験法を確立する一環として，関連学会，業界団体，規制当局の協力を得て，疾患動物を用いたヒト用医療機器の安全性・有効性評価に係る基本的考え方を取りまとめた．