英国と日本で実施されたゲムシタビン（GEM）単独とGEM＋シスプラチン併用療法（GC療法）のランダム化比較試験の結果，GC療法群で有意な生存期間の延長が確認された．現在，GC療法が切除不能胆道癌の標準治療と位置付けられている．一方，わが国においてGEM＋S-1併用療法（GS療法）とS-1単独によるランダム化第II相試験が行われ，GS療法でより有望な治療成績が得られたことから，現在GC療法とGS療法による第III相試験が実施されている．次の課題として2次治療および術後補助療法の確立が挙げられる．これまで2次化学療法の標準治療は確立していないが，新規分子標的薬を始めとする早期臨床試験が進められている．術後補助療法としては，わが国において胆管癌を対象としたGEMによる第III相試験の登録が終了しており，さらに胆道癌を対象としたS-1による第III相試験が実施されている．今後術後補助療法の標準治療の確立が期待される．
